¿Cómo funcionan las fases del ensayo clínico?

¿Qué son las fases de un ensayo clínico?

Todos los ensayos clínicos consisten en probar nuevos tratamientos en voluntarios, para ver si son lo bastante seguros y eficaces como para ser aprobados para su uso en el mundo real por quienes los necesitan. Estos ensayos se dividen en 4 o a veces 5 etapas, conocidas como fases del ensayo clínico.

Cuanto más temprana es la fase de prueba, menos se ha ensayado un tratamiento. Es importante que todo nuevo avance médico atraviese al menos tres fases principales (fases 1 a 3) para determinar si está listo para su uso sanitario.

Si participa en un ensayo, hay algunas cosas que todas las fases de los ensayos clínicos tienen en común:

• Implican pruebas en personas.

• Estas personas suelen dividirse aleatoriamente en grupos de tratamiento, a los que se administrará el nuevo tratamiento, y grupos de control, a los que se administrará un fármaco ficticio (placebo) o un tratamiento existente con el que pueda compararse el nuevo tratamiento.

• Pueden ser de tan solo un día o de varias semanas en aislamiento con otros participantes. Lea aquí la experiencia de Alice, un hombre que ha participado como voluntario en unos 50 ensayos clínicos.

¿Por qué se dividen los ensayos clínicos en fases?

El proceso de ensayo clínico se divide en fases, ya que se desarrollan unas a partir de otras y cada una aporta más información sobre la anterior. Su objetivo es responder a preguntas diferentes, y cada una de ellas solo puede responderse una vez que se ha abordado la pregunta anterior.

Por ejemplo, en un ensayo clínico de fase 1, un tratamiento no se ha probado antes en personas, por lo que se pregunta si su administración produce algún efecto secundario. Un ensayo de fase 4, sabiendo que este tratamiento produce pocos o ningún efecto secundario en las personas tras su uso a corto plazo, analiza si también es seguro para su uso a largo plazo.

Cada fase de un ensayo clínico conlleva sus propios riesgos y beneficios, por lo que es importante saber en qué fase se encuentra antes de aceptar participar. Esto le dará una idea de cuánto se sabe sobre un tratamiento (y en cuántas personas se ha probado) antes de decidir si participa o no.

En el Reino Unido, los comités éticos trabajan para proteger a los participantes garantizando que los ensayos cumplen las normas ^éticas1.

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¿Por qué son importantes los ensayos clínicos? Cuatro razones para ser voluntario

Clinical trials of new drugs, vaccines and treatments have allowed us to make huge scientific progress in the last century. Most recently, the development of different COVID-19 vaccines prevented the deaths of an estimated 20 million people worldwide - and helped bring the pandemic under control1. However, none of the research would have been possible without people volunteering for medical studies.

por Lydia Smith

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Preguntas frecuentes sobre investigación clínica

El sector sanitario británico se ha asegurado de ser uno de los mejores del mundo gracias a un mayor conocimiento de las enfermedades que nos afectan. Ha mejorado y salvado innumerables vidas. Quienes participan en la investigación clínica no sólo pueden contribuir a ayudar a la sociedad, a sus amigos o a su familia; también pueden ayudar a salvarse a sí mismos.

por Lawrence Higgins

Ensayos clínicos de fase 0

Tras su desarrollo en el laboratorio, la mayoría de los tratamientos pasan a un ensayo de fase 1, pero algunos incluyen una fase adicional en la que se prueban las dosis en un número aún menor de personas. Los investigadores pueden optar por este ensayo de fase 0 si desean averiguar más sobre el comportamiento de un fármaco en el cuerpo humano en dosis muy pequeñas. Esto puede implicar la administración de un fármaco a entre 10 y 20 personas, frente a las 50 de un ensayo de fase uno. Esto significa que si se producen efectos secundarios, éstos se limitan a un número menor de personas.

Ensayos de fase 0

• Probar cómo funciona un tratamiento en el organismo en dosis muy pequeñas.

• Implican dosis demasiado pequeñas para medir si un tratamiento puede funcionar.

• Normalmente se llevan a cabo en un máximo de 20 personas.

Ensayos clínicos de fase 1

Un ensayo de fase 1 suele ser la primera vez que un nuevo tratamiento se prueba en personas. Aunque en el laboratorio se toman medidas para que sea lo más seguro posible, suele ser la primera oportunidad que tienen los investigadores de probar los efectos reales de un tratamiento en seres humanos. Los ensayos de fase 1 también suelen investigar qué técnicas de dosificación y administración son las más seguras y eficaces.

Ensayos de fase 1

• Suele ser el primer ensayo de un tratamiento en voluntarios humanos.

• Implican a un pequeño número de personas, normalmente hasta 50.

• Investigar los efectos secundarios.

• Implican dosis muy pequeñas que pueden aumentarse si no se observan efectos secundarios.

Ensayos clínicos de fase 2

Una vez que un tratamiento supera los marcadores mínimos de seguridad de un ensayo de fase 1, un ensayo de fase 2 pretende probarlo en un grupo más amplio de personas. Normalmente, estos voluntarios padecen la enfermedad para la que se ha diseñado el tratamiento. De este modo, los investigadores pueden determinar su seguridad y eficacia para esa enfermedad y empezar a hacerse una idea más detallada de sus posibles efectos a corto plazo.

Ensayos de fase 2

• Implicar a un mayor número de voluntarios.

• Suelen probar los efectos a corto plazo en personas con una enfermedad específica.

Ensayos clínicos de fase 3

La siguiente fase vuelve a aumentar significativamente el número de voluntarios -hasta cientos o miles de personas- y también puede durar mucho más tiempo, a menudo más de un año. El objetivo de esta fase es recopilar tantos datos como sea posible. Cuantos más participantes haya en un ensayo, más precisos serán los datos que obtengan los investigadores sobre la eficacia del tratamiento, así como sobre la variedad, gravedad y probabilidad de reacciones adversas.

Ensayos de fase 3

• Pruebas en grandes grupos de personas, a menudo cientos o miles.

• A menudo duran más de un año y a veces varios.

• Comparar los efectos de un fármaco o tratamiento en un grupo frente a un grupo de control al que se administra un placebo o un tratamiento alternativo actual.

Ensayos clínicos de fase 4

Los ensayos de fase 4 tienen lugar después de que un medicamento haya sido aprobado y esté disponible en el mercado, y por esta razón no todos los tratamientos nuevos los requieren. Sin embargo, si el tratamiento requiere un uso prolongado -por ejemplo, un medicamento que las personas toman regularmente durante años-, un ensayo de fase 4 reúne información sobre su eficacia y sobre si puede causar algún daño cuando se utiliza durante mucho más tiempo que en las fases anteriores investigadas.

Ensayos de fase 4

• Probar la seguridad y eficacia a largo plazo de un tratamiento.

• Implicar a las personas que toman el tratamiento, normalmente por prescripción médica, para gestionar su enfermedad en curso.

• No son necesarios para tratamientos que no están diseñados para un uso a largo plazo.

Para saber más

1. Autoridad de Investigación Sanitaria del NHS: Ensayos clínicos de fase 1.